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TWT Solidale - Dal 01 dicembre 2019 al 31 dicembre 2019

Maratona Telethon 2019

Finanziare i migliori progetti di Ricerca Extramurale 2019, laddove con “migliori”  si intende quei progetti che, a giudizio di una commissione valutatrice di esperti, abbiano ricevuto il punteggio più alto in base ai criteri di merito scientifico e potenziale terapeutico. Il

criterio di rilevanza rispetto alla missione di Telethon (l’avanzamento della ricerca verso la  cura delle malattie genetiche rare) costituisce la condizione necessaria per l’eligibilità dei progetti al bando.

Finanziare gli istituti TIGEM (Telethon Institute of Genetics and Medicine), SR-TIGET e DTI  che promuovono l’avanzamento della ricerca finalizzata alla diagnosi, prevenzione e cura delle malattie genetiche.

Fondazione Telethon

Fondazione Telethon è una delle principali charity biomediche italiane, nata nel 1990 per iniziativa di un  gruppo di pazienti affetti da distrofia muscolare.  La sua missione è di arrivare alla cura delle malattie genetiche rare grazie a una ricerca scientifica di  eccellenza, selezionata secondo le migliori prassi condivise a livello internazionale.  Attraverso un metodo unico nel panorama italiano, segue l’intera “filiera della ricerca” occupandosi della  raccolta fondi, della selezione e del finanziamento dei progetti e dell’attività stessa di ricerca portata avanti  nei centri e nei laboratori della Fondazione. Telethon inoltre sviluppa collaborazioni con istituzioni sanitarie  pubbliche e industrie farmaceutiche per tradurre i risultati della ricerca in terapie accessibili ai pazienti.  Dalla sua fondazione ha investito in ricerca quasi 500 milioni di euro, ha finanziato oltre 2.620 progetti con  oltre 1.600 ricercatori coinvolti e più di 570 malattie studiate.  Ad oggi grazie a Fondazione Telethon è stata resa disponibile la prima terapia genica con cellule staminali al  mondo, nata grazie alla collaborazione con GlaxoSmithKline e Ospedale San Raffaele. Strimvelis, questo il  nome commerciale della terapia, è destinata al trattamento dell’ADA-SCID, una grave immunodeficienza  che compromette le difese dell’organismo fin dalla nascita. La terapia genica è in fase avanzata di  sperimentazione anche per la leucodistrofia metacromatica (una grave malattia neurodegenerativa), la  sindrome di Wiskott-Aldrich (un’immunodeficienza) e per la beta talassemia, mentre è appena stata  avviata o è prossima all’avvio per due malattie metaboliche dell’infanzia (rispettivamente, la  mucopolisaccaridosi di tipo 6 e di tipo 1). Inoltre, all’interno degli istituti Telethon è in fase avanzata di  studio o di sviluppo una strategia terapeutica mirata anche per altre malattie genetiche, come per esempio  l’emofilia o diversi difetti ereditari della vista. Parallelamente, continua in tutti i laboratori finanziati da  Telethon lo studio dei meccanismi di base e di potenziali approcci terapeutici per patologie ancora senza  risposta.

Per maggiori informazioni: www.telethon.it
Donazione da rete fissa TWT: 5 €